wir möchten Sie ganz herzlich begrüßen und Ihnen die Registerstudie GEPHARD (GErman Pediatric Haemophilia Reserch Database) auf der folgenden Seite vorstellen. GEPHARD hat zum Ziel, möglichst alle Kinder mit neu diagnostizierter Hämophlie A oder B in Deutschland ab dem Zeitpunkt der Diagnosestellung pseudonymisiert zu erfassen und bis zum 18. Lebensjahr zu begleiten. Das Register erfasst damit die Versorgungssituation junger Betroffener mit Hämophilie in Deutschland und soll Fragen zur bestmöglichen Behandl
In Deutschland werden pro Jahr circa 40-60 Kinder neu mit einer Hämophilie A oder B diagnostiziert. Damit handelt es sich um eine seltene Erkrankung, über die wir noch nicht alles wissen. Sie ist „x-chromosomal“ vererbt, was bedeutet, dass fast ausschließlich Jungen betroffen sind. Zum jetzigen Zeitpunkt umfasst GEPHARD keine anderen Gerinnungsstörungen - wie zum Beispiel das Willerand Syndrom, welches sehr viel häufiger auftritt und Jungen und Mädchen gleichermaßen betrifft. Die Hämophilie ist insbesondere
GEPHARD ist eine prospektive, multizentrische, nicht kontrollierte und nicht interventionelle Kohortenstudie. Das bedeutet, dass behandelnde Ärztinnen und Ärzte die von ihnen betreuten Behandelten mit Einverständnis der Eltern/Erziehungsberechtigten an GEPHARD pseudonymisiert melden. Die Daten der Betroffenen werden dann in eine Datenbank eingegeben. Die Studie wurde von den zuständigen Ethikkommission der Universitäten und Ärztekammern geprüft und ist unter NCT02912143 bei clinicaltrials.gov und unter DRKS